A cada ano, um número significativo de crianças nasce com cegueira devido a um distúrbio genético que degrada suas retinas. Embora algumas consigam distinguir entre claro e escuro nos seus primeiros anos de vida, a maioria delas, devido a um defeito no gene AIPL1, perde completamente a visão até os quatro anos. Este distúrbio foi, por muito tempo, considerado irreversível.
Entretanto, novas abordagens estão desafiando essa perspectiva. Uma terapia genética desenvolvida pela empresa MeiraGTx conseguiu restaurar a visão em 11 crianças que eram cegas desde o nascimento. Cirurgiões do Moorsfield Eye Hospital, em parceria com a University College London, aplicaram na retina dessas crianças uma terapia que introduz uma versão corrigida do gene AIPL1. Essa intervenção levou as crianças a enxergarem pela primeira vez em poucas semanas, permitindo que elas realizassem atividades como ler, colorir e brincar, com a ajuda de óculos.
Zandy Forbes, CEO da MeiraGTx, relatou que essas crianças, que antes eram cegas, agora conseguem correr, identificar ambientes e ler letras e números. A terapia é uma das várias iniciativas da empresa direcionadas para o tratamento de distúrbios oculares, além de outras condições médicas, como Parkinson, obesidade e xerostomia. Um estudo recente publicado na revista The Lancet destacou que as primeiras quatro crianças tratadas com essa terapia em um dos olhos recuperaram a visão em um mês, identificando cores, formas e acompanhando objetos em movimento, sem relatos de efeitos colaterais significativos. Após esses resultados iniciais, a terapia foi aplicada em mais sete crianças, que também conseguiram recuperar a visão.
A MeiraGTx, fundada por Forbes em 2015 após sua saída de uma posição na empresa Kadmon, arrecadou cerca de US$ 110 milhões em capital de risco antes de realizar sua oferta pública inicial (IPO), levantando US$ 75 milhões em 2018. Em 2024, a empresa reportou aproximadamente US$ 12 milhões em receita, expectativa que deve aumentar com a possível aprovação de sua primeira terapia pelos reguladores.
Recentemente, a MeiraGTx firmou um acordo com a Johnson & Johnson para licenciar outra terapia genética, que pode render até US$ 415 milhões, e está aguardando um pagamento inicial de US$ 50 milhões quando os testes de fase 3 da terapia forem iniciados. A Sanofi também fez um investimento de US$ 30 milhões na MeiraGTx, elevando seu total investido para US$ 60 milhões. Atualmente, a empresa possui cerca de US$ 120 milhões em caixa, o que garante sua continuidade operacional até 2026.
A MeiraGTx tem se empenhado em desenvolver terapias genéticas que são fáceis de serem aplicadas e que visam tratar doenças genéticas e outras condições. A empresa utiliza vírus adenoassociados (AAVs) modificados para entregar os medicamentos, removendo partes infecciosas desses vírus. A MeiraGTx se diferencia por ter suas próprias instalações de fabricação, o que diminui a dependência de terceiros e permite acelerar seus estudos clínicos.
Após seu IPO, as ações da MeiraGTx tiveram um aumento inicial significativo, embora tenham enfrentado uma queda após o pico ocasionado pela pandemia. Recentemente, suas ações estavam cotadas a US$ 6,68, com um valor de mercado de aproximadamente US$ 522 milhões. O banco de investimentos Chardan listou a MeiraGTx entre as suas principais escolhas de ações no setor de biotecnologia, com um analista prevendo um preço-alvo de US$ 36 para seus papéis.
Além do tratamento para o distúrbio ocular, a MeiraGTx está desenvolvendo terapias para outras doenças, incluindo distúrbios hereditários da retina e uma terapia para pacientes com câncer de cabeça e pescoço que sofreram danos às glândulas salivares. A empresa também está criando um método inovador para a administração de medicamentos, que visa aumentar a precisão e a eficácia, minimizando os riscos associados a altas doses.
Um dos focos principais da MeiraGTx é a terapia genética direcionada ao tratamento do Parkinson. Esta terapia visa estimular a produção do neurotransmissor ácido gama-aminobutírico (GABA), cuja deficiência está relacionada ao desenvolvimento da doença. Um estudo preliminar mostrou que uma dose elevada dessa terapia trouxe melhorias significativas na função motora e na qualidade de vida dos pacientes, e a empresa pretende iniciar um ensaio clínico abrangente ainda neste ano.
